La poliquistosis hepática del adulto (PHA) en España: análisis de una encuesta estructurada analizando la experiencia y actitud de los especialistas de digestivo españoles

Abstract

Antecedentes: la poliquistosis hepática del adulto (PHA) es una enfermedad rara caracterizada por el engrandecimiento crónico del hígado. Objetivo: analizar la implicación, experiencia y actitud de los especialistas españoles en el diagnóstico, seguimiento y tratamiento de los pacientes con PHA. Métodos: siete coordinadores del estudio contactaron cada uno con 15 especialistas de su entorno geográfico para participar en el estudio a través de una encuesta estructurada online. Resultados: de los 105 clínicos contactados, 88 completaron el cuestionario, siguiendo una mediana de 3 pacientes por consulta, aunque 6 clínicos realizan seguimiento a > 20 pacientes con PHA. El seguimiento se realiza mayoritariamente en el departamento de hepatología (81 %) y/o gastroenterología (33 %). La ecografía hepática se usa para el diagnóstico (98 %) y seguimiento (97 %) de la mayoría de los pacientes. En el momento del diagnóstico, 76 % de los pacientes tenían < 50 años predominando las mujeres. El objetivo principal del manejo de los pacientes es el control sintomático. Un 28 % de los médicos prescriben tratamiento farmacológico, principalmente análogos de somatostatina, seguidos por inhibidores de mTOR. Un tercio de los clínicos indicó que tenían pacientes que habían recibido trasplante hepático y/o cirugía. Conclusiones: la ecografía es la técnica de elección para el diagnóstico y seguimiento. Entre los clínicos que administran tratamiento farmacológico para el control sintomático, los análogos de somatostatina son los fármacos de elección. El uso poco frecuente de técnicas invasivas sugiere que los clínicos tienen una percepción bastante pobre de la utilidad de las distintas técnicas invasivas.

Background: Polycystic liver in the adult (PLA) is a rare disease characterized by chronic liver enlargement. Objective: To analyse gastroenterologists’ involvement in, experience with, and attitude toward diagnosing, monitoring, and treating patients with PLA in Spain. Methods: Each of seven study coordinators contacted 15 specialists in their geographic area about participating in the study via an online structured survey. Results: Of the 105 clinics contacted, 88 completed the questionnaire, with a mean of 3 patients being followed per practice, although 6 clinics were following more than 20 patients with PLA. Patients were being followed mainly by the Department of Hepatology (81 %) and/or the Department of Gastroenterology (33 %). The majority of patients were diagnosed (98 %) and monitored (97 %) using liver ultrasound. When diagnosed, 76 % of patients were under 50 years of age, females predominating. The primary treatment objective for the patients was symptomatic management. Pharmacotherapy was prescribed by 28 % of physicians: Somatostatin analogues, primarily, followed by mTOR inhibitors. One-third of the clinics indicated that they had patients who had undergone liver transplant and/or surgery. Conclusions: Ultrasound is the diagnosing and monitoring method of choice. Among the clinics using pharmacotherapy for symptomatic management, somatostatin analogues were the drugs of choice. These clinics’ infrequent use of invasive procedures suggests that they perceive the various invasive techniques as not very effective.