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Mostrando ítems 11-20 de 33
Artículo
Bicyclic (galacto)nojirimycin analogues as glycosidase inhibitors: Effect of structural modifications in their pharmacological chaperone potential towards β-glucocerebrosidase
(Royal Society of Chemistry (Great Britain), 2011)
A molecular-diversity-oriented approach for the preparation of bicyclic sp2-iminosugar glycomimetics related to nojirimycin and galactonojirimycin is reported. The synthetic strategy takes advantage of the ability of ...
Artículo
Cyclodextrin-mediated Crystallization of Acid β-glucosidase in Complex with Amphiphilic Bicyclic Nojirimycin Analogues
(Royal Society of Chemistry, 2011)
Cyclodextrin-based host-guest chemistry has been exploited to facilitate co-crystallization of recombinant human acid β-glucosidase (β-glucocerebrosidase, GlcCerase) with amphiphilic bicyclic nojirimycin analogues of the ...
Patente
Composición para el tratamiento de enfermedades asociadas a trastornos lisosomales
(Oficina Española de Patentes y Marcas , 2017-01-20)
Composición para el tratamiento de enfermedades asociadas a trastornos lisosomales.Composición farmacéutica que comprende una chaperona farmacológica (CF) y Coenzima Q10 (CoQ) y su uso para el tratamiento de una enfermedad ...
Artículo
Glycomimetic-based pharmacological chaperones for lysosomal storage disorders: lessons from Gaucher, GM1-gangliosidosis and Fabry diseases
(Royal Society of Chemistry, 2016)
Lysosomal storage disorders (LSDs) are often caused by mutations that destabilize native folding and impair the trafficking of enzymes, leading to premature endoplasmic reticulum (ER)-associated degradation, deficiencies ...
Artículo
Synthesis of β-galactosylamides as Ligands of the Peanut Lectin. Insights into the Recognition Process
(Elsevier, 2017)
The synthesis of mono and divalent β-galactosylamides linked to a hydroxylated chain having a C2 symmetry axis derived from L-tartaric anhydride is reported. Reference compounds devoid of hydroxyl groups in the linker were ...
Artículo
Cyclodextrin- and calixarene-based polycationic amphiphiles as gene delivery systems: A structure-activity relationship study
(Royal Society of Chemistry, 2015)
Multi-head/multi-tail facial amphiphiles built on cyclodextrin (CD) and calixarene (CA) scaffolds are paradigmatic examples of monodisperse gene delivery systems. The possibility to precisely control the architectural ...
Patente. Invención
Utilización de derivados bicíclicos de 1-desoxigalactonojirimicina en la preparación de un medicamento para el tratamiento de enfermedades relacionadas con beta-enzimas galactosidasas lisosómicas mutantes humanas
(Oficina Española de Patentes y Marcas (OEPM), 2015-04-23)
La presente invención se refiere a un uso de un compuesto de fórmula (I) o una de sus sales, donde R representa una cadena alifática, lineal o ramificada, que se selecciona del grupo que consiste en cadena hidrocarbonada ...
Artículo
Pharmacological Chaperones and Coenzyme Q10 Treatment Improves Mutant β-Glucocerebrosidase Activity and Mitochondrial Function in Neuronopathic Forms of Gaucher Disease
(Nature Publishing Group, 2015)
Gaucher disease (GD) is caused by mutations in the GBA1 gene, which encodes lysosomal β-glucocerebrosidase. Homozygosity for the L444P mutation in GBA1 is associated with high risk of neurological manifestations which are ...
Tesis Doctoral
Preparación de nanosistemas por autoensamblaje de ciclodextrinas y calixarenos. Aplicaciones al transporte y a la liberación controlada de genes y fármacos
(2014-11-07)
En esta Tesis hemos diseñado entidades moleculares basadas en derivados de beta-ciclodextrina y calix[4]areno capaces de formar nanosistemas autoensamblados para su aplicación al transporte y la liberación controladas de ...
Tesis Doctoral
Glicomiméticos y Glicoligandos anfifílicos. Interacciones con enzimas, receptores y ácidos nucleicos
(2015-11-27)
En esta Tesis hemos preparado derivados de beta-ciclodextrina, metil alfa-D-glucopiranosa y alfa,alfa’-trehalosa adaptados para su aplicación al transporte vectorizado de fármacos, la transfección génica y/o en la modulación ...