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Tesis Doctoral
Tesis Doctoral
Plataformas multifuncionales basadas en ciclodextrinas: diseño de antitoxinas del ántrax y vectores de genes
(2010-02-12)
El trabajo desarrollado en esta Tesis aprovecha precisamente la faceta como plataforma nanométrica de las CDs. En ella se ha abordado la elaboración de estructuras molecularmente bien definidas basadas en CDs capaces de ...
Patente. Invención
Uso de un compuesto de fórmula (i) para la fabricación de un medicamento destinado al tratamiento de la enfermedad de gaucher, composición farmacéutica, un compuesto de fórmula (ib) y procedimiento de obtención.
(Oficina Española de Patentes y Marcas (OEPM), 2014-10-01)
Uso de un compuesto de fórmula (I) para la fabricación de un medicamento destinado al tratamiento de la enfermedad de Gaucher en un sujeto humano, una composición farmacéutica que comprende un compuesto de fórmula (I), ...
Artículo
Pharmacological chaperone therapy for Gaucher disease: A patent review
(Taylor & Francis, 2011)
Introduction: Mutations in the gene encoding for acid β-glucosidase (β-glucocerebrosidase, GlcCerase) are seen in Gaucher disease (GD), which give rise to significant protein misfolding effects and result in progressive ...
Artículo
Mannosyl-coated nanocomplexes from amphiphilic cyclodextrins and pDNA for site-specific gene delivery
(Elsevier, 2011-10)
Fully homogeneous facial amphiphiles consisting in a cyclodextrin (CD) platform onto which a polycationic cluster and a multi-tail hydrophobic moiety have been installed (polycationic amphiphilic CDs; paCDs) self-organized ...
Artículo
Toward a Suitable Structural Analysis of Gene Delivery Carrier Based on Polycationic Carbohydrates by Electron Transfer Dissociation Tandem Mass Spectrometry
(Elsevier, 2016)
Polycationic carbohydrates represent an attractive class of biomolecules for several applications and particularly as non viral gene delivery vectors. In this case, the establishment of structure-biological activity ...
Artículo
A Bicyclic 1-Deoxygalactonojirimycin Derivative as a Novel Pharmacological Chaperone for GM1 Gangliosidosis
(Cell Press, 2013)
Lysosomal β-galactosidase (β-Gal) deficiency causes a group of disorders that include neuronopathic GM1 gangliosidosis and non-neuronopathic Morquio B disease. We have previously proposed the use of small molecule ligands ...
Artículo
Molecular Determinants for Cyclo-oligosaccharide-based Nanoparticle-mediated Effective siRNA Transfection
(Future Medicine Ltd., 2017)
Aim: To study the structural requirements that a cyclooligosaccharide-based nanoparticle must fulfill to be an efficient siRNA transfection vector. Materials & methods: siRNA protection from degradation by RNAses, transfection ...
Tesis Doctoral
Síntesis de iminoazúcares sp2 y evaluación de su actividad como chaperonas farmacológicas para el tratamiento de las enfermedades de Gaucher, Fabry y gangliosidosis GM1
(2013-12-13)
Las enfermedades de depósito lisosomal (Lysosomal Storage Disorders, LSDs), entre las que se encuentran la enfermedad de Gaucher (GD), la enfermedad de Fabry (FD) y la gangliosidosis GM1 (GM1) son un conjunto de enfermedades ...
Artículo
Self-association of a naphthalene-capped-β-cyclodextrin through cooperative strong hydrophobic interactions
(Elsevier, 2011-09-05)
NMR, circular dichroism and fluorescence techniques were used to study the structure in solution of a new β-cyclodextrin derivate in which naphthalene chromophore group is bridged to O(2) and O(3) secondary positions of ...