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Mostrando ítems 1-10 de 71
Tesis Doctoral
Artículo
sp2-Iminosugars targeting human lysosomal β-hexosaminidase as pharmacological chaperone candidates for late-onset Tay-Sachs disease
(Taylor & Francis, 2022)
The late-onset form of Tay-Sachs disease displays when the activity levels of human β-hexosaminidase A (HexA) fall below 10% of normal, due to mutations that destabilise the native folded form of the enzyme and impair its ...
Tesis Doctoral
Plataformas multifuncionales basadas en ciclodextrinas: diseño de antitoxinas del ántrax y vectores de genes
(2010-02-12)
El trabajo desarrollado en esta Tesis aprovecha precisamente la faceta como plataforma nanométrica de las CDs. En ella se ha abordado la elaboración de estructuras molecularmente bien definidas basadas en CDs capaces de ...
Tesis Doctoral
Patente. Invención
Uso de un compuesto de fórmula (i) para la fabricación de un medicamento destinado al tratamiento de la enfermedad de gaucher, composición farmacéutica, un compuesto de fórmula (ib) y procedimiento de obtención.
(Oficina Española de Patentes y Marcas (OEPM), 2014-10-01)
Uso de un compuesto de fórmula (I) para la fabricación de un medicamento destinado al tratamiento de la enfermedad de Gaucher en un sujeto humano, una composición farmacéutica que comprende un compuesto de fórmula (I), ...
Artículo
Dynamic Control of the Self-Assembling Properties of Cyclodextrins by the Interplay of Aromatic and Host-Guest Interactions
(Frontiers Media, 2019)
The presence of a doubly-linked naphthylene clip at the O-2I and O-3II positions in the secondary ring of β-cyclodextrin (βCD) derivatives promoted their self-assembly into head-to-head supramolecular dimers in which the ...
Tesis Doctoral
Síntesis de pseudooligosacáridos con puentes de tipo carbamida y de glicomiméticos relacionados con las polihidroxiindolizidinas. Estudios de inhibición enzimática
(1998-10-16)
Existen sustancias naturales que presentan una gran analogía estructural con los carbohidratos y actúan como inhibidores potentes de las enzimas encargadas de procesar las glicoproteínas. Estos compuestos han proporcionado ...
Artículo
Pharmacological chaperone therapy for Gaucher disease: A patent review
(Taylor & Francis, 2011)
Introduction: Mutations in the gene encoding for acid β-glucosidase (β-glucocerebrosidase, GlcCerase) are seen in Gaucher disease (GD), which give rise to significant protein misfolding effects and result in progressive ...
Artículo
Mannosyl-coated nanocomplexes from amphiphilic cyclodextrins and pDNA for site-specific gene delivery
(Elsevier, 2011-10)
Fully homogeneous facial amphiphiles consisting in a cyclodextrin (CD) platform onto which a polycationic cluster and a multi-tail hydrophobic moiety have been installed (polycationic amphiphilic CDs; paCDs) self-organized ...
Artículo
Toward a Suitable Structural Analysis of Gene Delivery Carrier Based on Polycationic Carbohydrates by Electron Transfer Dissociation Tandem Mass Spectrometry
(Elsevier, 2016)
Polycationic carbohydrates represent an attractive class of biomolecules for several applications and particularly as non viral gene delivery vectors. In this case, the establishment of structure-biological activity ...