Estudio comparativo de las características epidemiológicas de los hemofílicos y de los servicios asistenciales para ellos existentes en las regiones de Valencia y Oxford

Abstract

La hemofilia A es una enfermedad hemorrágica debida a una deficiencia congénita de Factor VIII y es la más común e importante de las enfermedades hemorrágicas de carácter hereditario. La enfermedad afecta a los varones y se transmite por medio de genes anómalos ligados al sexo, transportando por el cromosoma X y generalmente de carácter recesivo. La enfermedad, cuando es grave, tiene repercusiones de carácter inmediato (dolor y malestar, pérdida de jornadas laborales y escolares, trastorno de la vida familiar) y repercusiones a largo plazo (invalidez). Las estimaciones que sobre la prevalencia de la hemofilia se han llevado a cabo en distintos países oscilan entre 2 por 100.000 de la población total y 10 por 100.000 de la población total. En el Reino Unido una cifra de 6 por 100.000 de la población total, es decir 3.300 hemofílicos, constituye la estimación más probable. En España, la prevalencia no es conocida pero puede ser estimada como inferior a la del Reino unido, al haberse producido una mayor mortalidad por hemofilia en nuestro país. Sin lugar a duda estas estimaciones son claramente conservadoras puesto que deben existir muchos más hemofílicos que por presentarse su enfermedad con carácter leve no han sido detectados y que no lo serán a menos que deban someterse a operaciones importante so se vean envueltos en un accidente grave. El presente estudio, centrado exclusivamente en hemofílicos A puesto que la prevalencia de hemofilia B es muy baja, se ha llevado a cabo en Valencia y Oxford (Inglaterra) que son dos ciudades de parecido nivel y estructura de población. La primera parte de nuestro trabajo se centra en el estudio de la prevalencia de la enfermedad en las áreas de Valencia y Oxford y en las características epidemiológicas que pueden diferenciar a los hemofílicos residentes en las citadas áreas. La hemofilia, como se sabe, se presenta bajo tres formas: grave, moderada y leve. Los pacientes hemofílicos cuyos procesos revisten un carácter moderado o leve no presentan un problema importante – desde el punto de vista de los recursos tanto médicos como económicos implicados en su tratamiento – puesto que pueden transcurrir largos periodos en los que estos pacientes no sufren ningún tipo de hemorragia. Por el contrario, los casos graves debido a sus frecuentes hemorragias constituyen la gran mayoría de los enfermos tratados. Hasta el inicio de la década de los años cincuenta el futuro de un paciente aquejado de hemofilia grave era bastante sombrío pero los últimos veinte años han contemplado enormes cambios en el tratamiento de estos enfermos. Dichos cambios se ha producido fundamentalmente gracias a un aumento en la disponibilidad de material terapéutico efectivo en el tratamiento de los hemofílicos, lo que a su vez ha traído como consecuencia el desarrollo de los servicios y muy fundamentalmente la introducción de la terapia domiciliaria. Estos avances, sin embargo, han sido ampliamente cuestionados por sector de la administración sanitaria, alegando incertidumbre en el balance costo-efectividad. La cuestión se plantea en términos monetarios y de efectividad ya que el tratamiento de los hemofílicos es extremadamente caro y los resultados clínicos de dicho tratamiento están todavía por demostrar. La segunda parte de nuestro trabajo se divide, por tanto, en dos subsecciones; la primera, dedicada al estudio de la utilización de servicios sanitarios realizada por los hemofílicos y la segunda, presenta los resultados tanto clínicos como sociales obtenidos con el tratamiento. Esta segunda subsección es un intento de clarificar el problema costo-beneficio anteriormente mencionado. El número de publicaciones aparecidas en la literatura mundial consagradas al estudio de la demanda y utilización de los servicios sanitarios es muy amplio, pero hasta la fecha ningún intento realista de evaluar los coses de los servicios ha sido llevado a cabo. Estudios parciales que tratan de cuantificar los costes de los servicios sanitarios destinados a hemofílicos se han realizado recientemente, pero dichos estudios se concentran en aspectos parciales, no suministrando ninguno de ellos una evaluación del coste global. La tercera parte de nuestro trabajo, que supone una ampliación de la economía al terreno sanitario, presenta una relación detallada de los recursos existentes para el tratamiento de os hemofílicos y de los costes que conlleva dicho tratamiento. Así mismo, discutimos en esta tercera parte las implicaciones económicas de la introducción de una nueva modalidad terapéutica en hemofilia, es decir, la introducción del tratamiento domiciliario. Esta tercera parte del trabajo se ha realizado exclusivamente en la Región de Oxford, ya que en 1976 no había comenzado todavía el régimen de tratamiento domiciliario en la provincia de Valencia. Las referencias bibliográficas se presentan numerada secuencialmente al final de cada capítulo. La bibliografía completa aparece estructurada por orden alfabético al final de este trabajo.