Trabajo Fin de Grado
Enfermedad de Huntington y CRISPR/CAS9: ¿un nuevo abordaje terapéutico?
Autor/es | Zamacola Salva, Elena |
Director | Núñez Abades, Pedro Antonio |
Departamento | Universidad de Sevilla. Departamento de Fisiología |
Fecha de publicación | 2023 |
Fecha de depósito | 2024-05-13 |
Titulación | Universidad de Sevilla. Grado en Farmacia |
Resumen | Las enfermedades neurodegenerativas suponen un enorme desafío para la salud mundial y deben ser abordadas debido a sus grandes repercusiones socioeconómicas. Como consecuencia del aumento de la esperanza de vida y del ... Las enfermedades neurodegenerativas suponen un enorme desafío para la salud mundial y deben ser abordadas debido a sus grandes repercusiones socioeconómicas. Como consecuencia del aumento de la esperanza de vida y del envejecimiento de la población se estima que, en un futuro próximo, estas enfermedades se convertirán en la segunda causa de muerte a nivel global. Se ha realizado una revisión bibliográfica a través de la recopilación y redacción de información actual acerca de la anatomía de los ganglios basales, sus conexiones y funciones, con el enfoque específico en la enfermedad de Huntington (EH). En la sección de resultados y discusión se ofrece una explicación detallada acerca de la EH, abordando aspectos patogénicos, genéticos, manifestaciones clínicas y tratamiento. La EH es un trastorno neurodegenerativo autosómico dominante causado por la expansión del triplete CAG en el gen huntingtina. La repetición de esta secuencia codifica una proteína huntingtina mutada, la cual es responsable de la degeneración neuronal debido a una ganancia de función tóxica. La EH se caracteriza por la pérdida selectiva de las neuronas del estriado, produciendo una triada de síntomas motores, cognitivos y psiquiátricos. Además, en esta sección se incluyen estudios realizados que demuestran el potencial de la tecnología CRISPR/Cas9 como posible terapia para el tratamiento de la EH. Como conclusión en la revisión, destaca que, a pesar de los prometedores resultados de la aplicación del sistema CRISPR/Cas9 en modelos animales, se hace evidente la necesidad de mayor investigación para su posible aplicación en seres humanos. Este sistema presenta un elevado potencial para ser utilizado en otras enfermedades neurodegenerativas, con el principal objetivo de encontrar una terapia eficaz que permita reducir la prevalencia de este tipo de enfermedades. |
Cita | Zamacola Salva, E. (2023). Enfermedad de Huntington y CRISPR/CAS9: ¿un nuevo abordaje terapéutico?. (Trabajo Fin de Grado Inédito). Universidad de Sevilla, Sevilla. |
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ZAMACOLA SALVA ELENA.pdf | 906.1Kb | [PDF] | Ver/ | |
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