Millán Jiménez, Mónica2023-03-142023-03-142022Pérez Buiza, E.J. (2022). Tecnologías de elaboración de medicamentos huérfanos. (Trabajo Fin de Máster Inédito). Universidad de Sevilla, Sevilla.https://hdl.handle.net/11441/143366Los medicamentos huérfanos están destinados a tratar enfermedades raras, que son aquellas patologías que afectan a menos de 5 por cada 10.000 personas, son enfermedades con muy baja prevalencia. Los medicamentos huérfanos son denominados así por la falta de interés en cuanto a la investigación por parte de la industria, en muchas ocasiones, y en otros casos por el difícil acceso a los mismos por parte de los pacientes. Debido a la baja prevalencia que tienen estas afecciones y a su complejidad médica, la investigación y el desarrollo de los medicamentos huérfanos es muy costosa además de poco rentable para la industria, por lo que tienden a no invertir en ellos. La gran falta de información acerca de estas enfermedades y su desconocimiento por parte de la población puede causar situaciones de exclusión social y económicas en estos pacientes, que se deben de evitar por todos los medios. Por ello, el Real e Ilustre Colegio de Farmacéuticos de Sevilla (RICOFSE) junto con la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) viene celebrando desde el 2000 el Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, con el objetivo de hacer visibles y proporcionar nuevas investigaciones y desarrollos de estas enfermedades. En esta revisión se han estudiado las diferentes formas farmacéuticas en las que se pueden presentar estos medicamentos huérfanos con designación en Europa, ya sean en polvos, comprimidos, fórmulas magistrales, etc., comentando así sus indicaciones, designación, incentivos para promoverlos, marco regulatorio etc. También recoge nuevas técnicas de elaboración entre las que están las terapias avanzadas, las cuales actúan como fármacos cuyo proceso de producción y aprobación por las agencias reguladoras son similares a otros fármacos basados en productos químico, proteínas, etc. El objetivo principal de estas terapias es buscar la cura de las enfermedades raras al 100%. El estudio, desarrollo e investigación de las enfermedades raras han conseguido mucho y han evolucionado en gran medida; no obstante, tienen aún mucho camino por recorrer.Orphan drugs are intended to treat rare diseases, which are those pathologies that affect less than 5 per 10,000 people, they are diseases with a very low prevalence. Orphan drugs are so called because of the lack of interest in research on the part of the industry, on many occasions, and in other cases because of the difficult access to them by patients. Due to the low prevalence of these conditions and their medical complexity, research and development of orphan drugs is very expensive and unprofitable for the industry, so they tend not to invest in them. The great lack of information about these diseases and its ignorance on the part of the population can cause situations of social and economic exclusion in these patients, which must be avoided by all means. For this reason, the Royal and Illustrious College of Pharmacists of Seville (RICOFSE) together with the Spanish Federation of Rare Diseases (FEDER) has been celebrating the International Congress of Orphan Drugs and Rare Diseases since 2000, with the aim of making visible and providing new research and development of these diseases. In this review we have studied the different pharmaceutical forms in which these orphan drugs can be presented with designation in Europe, whether in powders, tablets, master formulas... thus commenting on their indications, designation, incentives to promote them, regulatory framework... As well as new manufacturing techniques, among which are advanced therapies, which act as drugs whose production process and approval by regulatory agencies are similar to other drugs based on chemical products, proteins, etc... The main objective of these therapies is to seek a 100% cure for rare diseases. The study, development and research of rare diseases have achieved a lot and have evolved to a great extent; however, they still have a long way to go.application/pdf48 p.spaAttribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 Internacionalhttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/Medicamento huérfanoEnfermedades rarasAlto costeTerapias avanzadasinfo:eu-repo/semantics/masterThesisinfo:eu-repo/semantics/openAccess