Abdel-Kader Martín, Laila2025-05-292025-05-292024-06Portales de la Torre, P. (2024). Uso de los análogos de trombopoyetina fuera de indicación. (Trabajo Fin de Grado Inédito). Universidad de Sevilla, Sevilla.https://hdl.handle.net/11441/173616Introducción: Los análogos de trombopoyetina (TPO-RA) de segunda generación, están aprobados para el tratamiento de enfermedades como anemia aplásica (AA) o trombocitopenia purpúrea inmunitaria (PTI). Actualmente, existe la preocupación de recuentos bajos de plaquetas en pacientes que han recibido terapias CAR-T o han sido trasplantados de células madre hematopoyéticas (TPH). Este problema, se ha tratado de abordar insatisfactoriamente con trasfusiones de plaquetas y productos sanguíneos. Lo que se asocia al incremento de sangrados y hemorragias, provocando un deterioro en la calidad de vida de los pacientes y un incremento del riesgo de morbilidad y mortalidad. Este abordaje terapéutico no aporta una resolución definitiva ya que, se trata de una solución temporal y limitada. A esto se le añade, la elevada carga financiera y el incremento de los recursos hospitalarios que conllevan frecuentes visitas médicas y el agotamiento de las reservas de concentrados de plaquetas, debido a la escasez de donaciones. Material y métodos: Se trata de un estudio de cohortes observacional retrospectivo que se llevó a cabo durante el periodo marzo de 2020 a febrero de 2024, en el hospital Virgen del Rocío de Sevilla. Los criterios de selección fueron: Pacientes mayores de 18 años; Pacientes que recibieron TPH o terapia CAR-T, que sufrieron trombocitopenia y fueron tratados con TPO-RA. El objetivo del estudio es valorar la eficacia y seguridad de los análogos de trombopoyetina (fuera de ficha técnica) eltrombopag, avatrombopag y romiplostim, en pacientes hematológicos, que desarrollan plaquetopenia grave tras someterse a TPH o terapias CAR-T. La eficacia se valoró en término de respuesta global al tratamiento (RG) (definido como incremento del recuento plaquetario >20.000 plaquetas) y respuesta completa (RC) (>50.000 plaquetas). Y la seguridad se analizó mediante la valoración de la presencia de efectos adversos asociados a los TPO-RA. Resultados: Treinta pacientes cumplieron los criterios de inclusión. La edad media de la cohorte de pacientes fue 58 años, el 46,7 % (n=14) fueron hombres y el 53,3% (n=16) fueron mujeres. Veintidós (73,3%) pacientes recibieron un TPH y el 26,7% (n=8) fueron pacientes que se sometieron a una terapia CART-cell. Los resultados del estudio muestran que el 50% (n=15) de los pacientes alcanzó la respuesta global (RG) y lo consiguió en un tiempo de respuesta con una mediana de 28 días desde el inicio del tratamiento y el 45,5% (n=14) presenta una respuesta completa (RC) con un tiempo mediano de respuesta de 35,5 días. A su vez, los análogos lograron la reducción del número de trasfusiones sanguíneas de los pacientes, incluso lograron independencia transfusional una vez interrumpido el tratamiento de los TPO-RA en 11 de los 30 pacientes (36,7%). Los eventos adversos asociados a los TPO-RA fueron escasos; tres (10%) pacientes desarrollaron alguna toxicidad asociada al tratamiento, y a dos (6,7%) pacientes se les suspendió el tratamiento. Conclusiones: Los inhibidores de trombopoyetina son eficaces en términos de RG y RC del recuento plaquetario. Así como en la reducción de los requerimientos transfusionales de concentrados de plaquetas durante el seguimiento. El perfil de seguridad es adecuado en pacientes con antecedentes de TPH y terapia CART-cell. Sin embargo, es necesaria la evidencia procedente de ensayos clínicos aleatorizados, con inhibidores de trombopoyetina en estos pacientes que ratifiquen los resultados observados en este estudio.application/pdf35 p.spaAttribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 Internationalhttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/Análogos de trombopoyetinaTrombocitopeniaCAR-TTPHinfo:eu-repo/semantics/bachelorThesisinfo:eu-repo/semantics/openAccess