López-Campos Bodineau, José LuisQuintana-Gallego, Esther2025-07-182025-07-182025-04-09Román Rodríguez, L. (2025). Estudio longitudinal del impacto del tratamiento con Kaftrio ® en pacientes con fibrosis quística en el mundo real. (Tesis Doctoral Inédita). Universidad de Sevilla, Sevilla.https://hdl.handle.net/11441/175427En las últimas décadas, el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) ha experimentado una revolución con la introducción de moduladores de CFTR, entre los que destaca la combinación Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI). Aunque los ensayos clínicos han demostrado su eficacia en la mejora de la función pulmonar y la calidad de vida de los pacientes, la evidencia en la práctica clínica real sigue siendo limitada. Se diseñó un estudio longitudinal cuasiexperimental de cohortes ambispectivas en el que se realizó un seguimiento de pacientes con FQ mayores de 16 años y candidatos a tratamiento con ETI del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla. Como objetivos principales, se evaluó la evolución de la función pulmonar y la incidencia de exacerbaciones pulmonares en pacientes con FQ tratados con ETI a lo largo de un año, comparando los resultados con el periodo previo al tratamiento. Como objetivos secundarios, se analizó la evolución de las infecciones bronquiales crónicas y el impacto del tratamiento en parámetros nutricionales, en la función hepática y pancreática endocrina, en las pruebas de imagen y en la calidad de vida de los pacientes. Por último, se evaluó la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con ETI. Nuestros resultados revelan una mejoría significativa en la función pulmonar, con un incremento más rápido en aquellos con mutaciones de función residual y más sostenido en los de función mínima. Además, se observa una reducción en la necesidad de antibioterapia y hospitalizaciones, junto con una disminución de la carga bacteriana, especialmente de Pseudomonas aeruginosa. A nivel metabólico, ETI favorece un aumento del IMC y la estabilidad de los parámetros de función pancreática, aunque no se evidencian cambios en la densidad ósea ni en las imágenes pulmonares durante el primer año. Los pacientes experimentaron una mejora en la calidad de vida, principalmente en su capacidad física y bienestar emocional. Por último, ETI presenta un perfil de seguridad favorable, con baja incidencia de efectos adversos graves y alta adherencia, aunque requiere monitorización clínica y analítica.application/pdf139 p.spaAttribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 Internationalhttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/info:eu-repo/semantics/doctoralThesisinfo:eu-repo/semantics/openAccess