Desarrollo farmacéutico de un medicamento de terapias avanzadas (ATMPs) basado en el modelo de calidad desde el diseño (QbD)

Abstract

Los medicamentos de terapia avanzada (ATMPs) representan un cambio de paradigma en la atención médica gracias a su gran capacidad para prevenir y tratar enfermedades crónicas, para las que a menudo no existe tratamiento. Sin embargo, todo este potencial no puede ser demostrado sin la tecnología adecuada que asegure la reproducibilidad de los procesos de producción de alta calidad a gran escala y con un coste accesible. Como para cualquier otro medicamento la aprobación de un ATMP para su uso en pacientes por las agencias regulatorias, como la Agencia Europea del medicamento (EMA) o la Administración de alimentos y medicamentos norteamericana (FDA), está supeditada a demostrar seguridad y eficacia en las diferentes fases de ensayos clínicos. La gran diferencia de estas terapias con respecto a la producción clásica en la industria farmacéutica es que estos medicamentos son “entidades vivas” lo que conlleva una variabilidad inherente para cada proceso de fabricación. Otros aspectos como la escasa existencia de especialidades terapéuticas de referencia junto con la dificultad para definir en algunos casos el mecanismo de acción del fármaco, sus propiedades o atributos de calidad medibles o los parámetros del proceso de su producción que aseguren la calidad y reproducibilidad de estos productos dificultan enormemente la fabricación a mayor escala y por tanto su acceso al mercado. De esta manera, se hace imprescindible la labor de desarrollo farmacéutico de los ATMPs para trasladar la innovación de estos medicamentos desde los estudios clínicos hasta la consecución de la aprobación por parte de las agencias regulatorias para que su acceso y uso sea lo más amplio posible. La aplicación de modelos de desarrollo como son los principios de calidad desde el diseño (QbD) permiten la optimización de los procesos y la mejora de la producción de los ATMPS abordando una gran variedad de desafíos técnicos como la automatización que asegura la repetitividad de los complejos procedimientos de fabricación. Estos avances junto con regímenes regulatorios más flexibles aumentarán la accesibilidad de estos productos a la oferta terapéutica lo cual es fundamental para dar respuestas a enfermedades hasta ahora sin posibilidad de tratamiento.